Leucémie : une "percée thérapeutique" majeure de l'immunothérapie

26/07/2014 20:34

Sciences et Avenir avec AFPPar Sciences et Avenir avec AFP

La Food and Drug Administration vient d'accorder le statut de "percée thérapeutique" pour une immunothérapie personnalisée qui présente un taux de réussite de 89%.

Près de 90% des malades atteints d'une leucémie avancée sont en rémission complète après une immunothérapie testée en essai clinique. WALTRAUD GRUBITZSCH / DPA-ZENTRALBILD / DPA/AFP

Près de 90% des malades atteints d'une leucémie avancée sont en rémission complète après une immunothérapie testée en essai clinique. WALTRAUD GRUBITZSCH / DPA-ZENTRALBILD / DPA/AFP

TRAITEMENT. C'est une première : l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration/FDA) vient d'accorder le statut de percée thérapeutique ("Breakthrough Therapy") pour une immunothérapie contre la leucémie.


Les régulateurs américains ont ainsi décidé lundi 7 juillet d'accélérer la procédure d'approbation de mise sur le marché d'un nouveau traitement expérimental jugé prometteur. En effet, 89% des patients atteints de leucémie ayant testé le traitement ont vu leur cancer disparaître.

Une avancée majeure

Cette immunothérapie personnalisée connue sous le nom de CTL019 a été développée par l'Université de Pennsylvanie (Philadelphie) et qualifiée de "percée" par la FDA.

Cela signifie que cette thérapie va bénéficier d'une procédure accélérée d'examen de la part de la FDA ainsi que d'une attention particulière en vue de sa mise sur le marché.

Il s'agit de la première immunothérapie contre le cancer à recevoir cette désignation d'avancée majeure.

Programmation génétique des cellules immunitaires

L'approche consiste à extraire des cellules T immunitaires du patient, puis de les programmer génétiquement en laboratoire afin qu'elles ciblent les cellules cancéreuses qui produisent une protéine appelée CD19. Ces cellules T ainsi reprogrammées sont ensuite réinjectées dans l'organisme du patient, où elles se multiplient et attaquent directement le cancer.

Les chercheurs ont indiqué l'an dernier que sur 27 patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (22 enfants et 5 adultes), 89% ont vu leur cancer disparaître.

La première enfant à avoir reçu ce traitement, Emily Whitehead, a célébré en mai ses deux années de rémission. Le premier adulte à avoir reçu ce traitement est en rémission depuis un an.

"Nos premiers résultats laissent apparaître d'immenses espoirs pour un groupe désespéré de patients, dont beaucoup ont été en mesure de retrouver une vie normale à l'école ou au travail après avoir reçu cette nouvelle immunothérapie personnalisée", a indiqué le chef de l'équipe de recherche de l'Université de Pennsylvanie, Carl June.

L'université de Pennsylvanie s'était alliée en 2012 avec l'entreprise pharmaceutique Novartis pour développer et autoriser des tests avec cette thérapie pour le traitement de plusieurs sortes de cancers, notamment celui du sein.